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非病毒基因編輯CRISPR/Cas9遞送載體的研究進展
關鍵詞：基因編輯 非病毒載體 脂質體 高分子載體
摘要：基因編輯技術是指能對目標基因片段進行編輯,包括敲除、敲入等。近年來,基因編輯技術得到了很大的發展,包括規律成簇的間隔短回文重復序列(CRISPR)/CRISPR相關蛋白9(Cas9)在內的一系列基因編輯技術受到了廣泛的關注。CRISPR/Cas9主要利用限制性內切酶,在蛋白或RNA的引導下,使目標位置的DNA雙鏈斷裂,在治療基因表達異常引起的疾病方面表現出了巨大的潛力。應用這項技術進行基因編輯的關鍵點之一是,必須要將相關的蛋白或核酸高效地遞送到細胞核中。相對于病毒載體,非病毒載體在安全性及規模化生產方面表現出了更高的優越性,是目前基因編輯遞送載體發展的重點。本文對近期基因編輯CRISPR/Cas9非病毒遞送載體的重要進展進行綜述,介紹了非病毒載體的優勢,在非病毒載體體系中,著重介紹脂質體和高分子載體在CRISPR/Cas9技術應用中的近期進展,并展望了非病毒CRISPR/Cas9遞送載體在未來的發展方向。
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